Il Dipartimento di Oncoematologia
Pediatrica dell'Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon e il
Centro per i Trapianti di Cellule Staminali e Terapie Cellulari
del Dipartimento di Pediatria della Duke University di Durham,
in North Carolina, insieme per la ricerca nel campo delle
terapie innovative per i bambini sottoposti a trapianti di
cellule staminali.
Il progetto è stato possibile anche grazie al sostegno
dell'Associazione di volontariato Genitori Insieme, guidata
dalla presidente Fiorella di Fiore, che ha contribuito
concretamente a rendere possibile questa importante esperienza
di formazione e di ricerca internazionale che confermando il
proprio impegno nella promozione di cure avanzate per i piccoli
pazienti del Polo Oncologico pediatrico partenopeo. Una
collaborazione che prevede, tra l'altro, un anno di formazione e
di ricerca negli Stati Uniti per Fabiana Cacace, ematologa del
Pausilipon.
Un primo risultato di questa collaborazione è stata
l'accettazione, da parte dell'American Society of Hematology
(ASH), il congresso più prestigioso al mondo nel campo
dell'ematologia, di uno studio che analizza le condizioni
cliniche dei bambini di età inferiore a un anno sottoposti a
trapianto di cellule staminali e che necessitano di supporto in
terapia intensiva.
Questa specifica fascia di pazienti, chiamata "infanti", è
caratterizzata da un rischio particolarmente elevato di
complicanze gravi dopo il trapianto. La loro vulnerabilità è
dovuta all'immaturità degli organi e al metabolismo
farmacologico non completamente sviluppato, che li espone a
tossicità e infezioni.
Lo studio, condotto su 107 infanti trapiantati tra il 2003 e il
2023 presso la Duke University, ha evidenziato come le
complicanze respiratorie acute siano una delle principali cause
di mortalità post-trapianto. Più della metà dei pazienti che
necessitano di terapia intensiva richiede ventilazione meccanica
invasiva. Tuttavia, un dato particolarmente significativo emerso
dalla ricerca è che il numero di neutrofili o il raggiungimento
dell'engraftment non influenzano in modo decisivo la
sopravvivenza dei pazienti sottoposti a ventilazione invasiva.
Questo dato suggerisce che, anche in assenza di una risposta
immunitaria completa, i piccoli pazienti possono superare con
successo le fasi più critiche.
I risultati ottenuti rappresentano un'importante base
scientifica per la definizione di nuove linee guida e strategie
terapeutiche personalizzate per la gestione di questi pazienti
estremamente fragili. L'obiettivo a lungo termine è migliorare
la capacità di individuare precocemente i bambini a maggior
rischio di complicanze post-trapianto, garantendo loro cure
tempestive ed efficaci.
All'evento internazionale, inoltre, è stata presentata anche una
nuova metodologia di lavaggio delle cellule staminali
pre-trapianto, sviluppata per ridurre la tossicità, specie nei
bambini, legata ai prodotti utilizzati per il congelamento.
"Grazie all'associazione Genitori Insieme che da anni ci
supporta in importanti iniziative a sostegno dei nostri piccoli
pazienti. Investiamo in formazione internazionale per acquisire
competenze sempre più avanzate e per avviare importanti
collaborazioni internazionali che ci consentiranno di
implementare ulteriormente la qualità delle nostre cure
oncologiche" sottolinea Rodolfo Conenna, direttore generale
dell'azienda Santobono Pausilipon.
"La nostra ricerca rappresenta solo l'inizio di una
collaborazione scientifica internazionale volta a migliorare la
qualità della vita e le prospettive di guarigione dei nostri
piccoli pazienti," concludono Francesco Paolo Tambaro, direttore
della Struttura Trapianto di Cellule Ematopoietiche e Terapie
Cellulari e Fabiana Cacace, che fanno parte del team di ricerca
internazionale.
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