Lo studio di Fase III Cabinet ha valutato la molecola cabozantinib rispetto a placebo nei pazienti con tumori neuroendocrini del pancreas avanzati (pNET) o con tumori neuroendocrini extraepatici (epNET) avanzati in progressione dopo una precedente terapia sistemica. I dati mostrano una riduzione statisticamente significativa del rischio di progressione di malattia o di morte con cabozantinib rispetto a placebo del 77% e del 62% nei pazienti con pNET e epNET avanzati, rispettivamente. I dati sono stati presentati al Congresso 2024 della European Society for Medical Oncology (Esmo 2024) e pubblicati su New England Journal of Medicine.
"I pazienti con tumori neuroendocrini affrontano molte difficoltà, dalla certezza di una diagnosi in tempi brevi alla disponibilità di opzioni terapeutiche ottimali che soddisfino le necessità di un numero sempre maggiore di persone con questo tumore", afferma Teodora Kolarova, Executive Director, International Neuroendocrine Cancer Alliance. "Questi ultimi dati confermano la possibilità di continui progressi scientifici nei tumori neuroendocrini, offrendo il potenziale per nuove terapie in grado di influenzare significativamente la vita quotidiana di questi pazienti che si trovano ad affrontare una diagnosi complessa".
Si stima che il numero delle nuove diagnosi di tumori neuroendocrini (Net) sia in aumento a causa della maggiore conoscenza e dei migliori metodi di diagnosi, con circa 35 pazienti ogni 100.000 che attualmente sono colpiti dai Net a livello globale. Tuttavia, nonostante la miglior comprensione della malattia, la natura non specifica dei sintomi di questo tipo di neoplasia spesso porta i pazienti a essere visitati da molteplici specialisti e ad effettuare vari tipi di esami prima di raggiungere una diagnosi accurata. Di conseguenza, circa un terzo delle persone impiega almeno cinque anni a ricevere la diagnosi di Net, il che contribuisce ai risultati sfavorevoli per i pazienti. La maggior parte dei Net è di natura indolente e si può sviluppare in qualsiasi parte del corpo, richiedendo numerose linee di terapia man mano che la malattia progredisce.
Le opzioni terapeutiche al momento della progressione di malattia sono spesso limitate e dipendono dalla sede primaria del tumore, causando difficoltà nell'identificazione del percorso terapeutico ottimale specifico per la condizione del paziente.
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